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Les pathologies dégénératives de la rétine représentent en Europe et dans le monde une cause importante d’altération de la vision et de cécité, et la cause majeure dans les pays à fort revenus. Certaines de ces pathologies sont héréditaires, car d’origine génétique, parmi lesquelles les rétinites pigmentaires, modèles de choix pour le développement de nombreuses pistes thérapeutiques. Les… Lire la suite

L’édition génomique désigne la modification ciblée du matériel génétique d’un organisme vivant, procaryote ou eucaryote. Les mutations introduites peuvent concerner un à quelques nucléotides (substitutions, insertions, délétions) ou un gène entier qui peut être introduit (knock-in) ou inactivé (knock-out). Selon le but recherché, différents outils moléculaires sont employés. Cet article propose… Lire la suite

Les médicaments de thérapie innovante représentent un potentiel considérable pour des patients atteints de pathologies pour lesquelles il n’existe pas de traitement efficace ou pour lesquelles l’arsenal thérapeutique a précédemment échoué. Ces thérapies innovantes basées sur le concept de médecine personnalisée de précision génèrent de grands espoirs. Cet article vise à donner un aperçu de leurs… Lire la suite