Dans le cas de la drépanocytose, l’édition génomique est faite in vitro après prélèvement des cellules souches hématopoïétiques (précurseurs des globules rouges) du patient. Réalisé à l’aide de Biorender.
A. Les souris sont déposées dans une bassine d’eau contenant au centre une plateforme. B et C. Le temps passé dans l’eau et la distance parcourue avant de trouver la plateforme sont mesurées. Les souris mutantes rd10 ont été injectées avec une solution saline, un système de réécriture de base conten...
A. Histologie en coloration hématoxyline éosine des parties nasale et temporale chez une souris mutante rd10 injectée avec le système de réécriture de base fonctionnel. La couche nucléaire externe (ONL) est repérée par une tête de flèche. INL : inner nuclear layer, couche nucléaire interne, contenan...
Après recrutement de la Cas9 fusion à la séquence cible, l’enzyme (ici, la cytosine désaminase) modifie chimiquement une base, conduisant à la modification voulue. Réalisé à l'aide de Biorender.
A. Transfert de protéines (Western blot) dirigé contre la protéine PDE6B. L’actine sert de témoin de charge. Les souris mutantes rd10 ont été injectées avec une solution saline, un système de réécriture de base contenant un ARN guide non spécifique ou un système de réécriture de base contenant un AR...
