Synthèses

La thérapie génique pour rendre la vue aux non-voyants

Les rétinites pigmentaires, des pathologies dégénératives de la rétine, constituent des modèles de choix pour le développement de nombreuses pistes thérapeutiques. Les approches de thérapie génique pour le traitement de ces pathologies génétiques sont considérées comme les plus prometteuses, certaines d’entre elles ayant déjà atteint le stade d’études cliniques chez les patients.

Exemple de thérapie génique par édition du génome chez un modèle murin de rétinite pigmentaire

Cet article présente les travaux réalisés par une équipe chinoise sur un modèle murin de rétinite pigmentaire. Les souris sont traitées par thérapie génique grâce à une stratégie de réécriture de base dérivée des outils CRISPR/Cas9 et utilisant comme vecteurs des virus adénoassociés recombinants.

Qui est le plus gros : l’ARN messager ou la protéine qu’il code ?

Les molécules d’ARN messager (ARNm) et les protéines qu’elles codent sont généralement représentées sur les schémas sans tenir compte de la taille relative de ces deux types de macromolécules. Combien mesurent et pèsent les ARN messagers, ainsi que les protéines qu’ils codent ? Et, entre les deux, qui est le plus gros : l’ARNm ou la protéine codée ?

Formats courts

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• 🏥 Face au problème de la résistance aux antibiotiques, les bactériophages, virus ciblant les bactéries, pourraient (re)devenir des moyens de traiter les infections bactériennes.
• 🗑️ Les dégradeurs par colle moléculaire et les chimères ciblant la protéolyse sont des molécules favorisant la dégradation ciblée de protéines en les adressant au protéasome.
• 🛣️ L’image du mois de juin nous montre des cellules utilisant les nerfs comme routes pour guider leur migration.
• 😎 L’image du mois de mai nous faisait quant à elle découvrir, à l’échelle cellulaire, la promenade d’un fibroblaste.